Китайские ученые впервые ввели в человека клетки с генами, модифицированными системой CRISPR/Cas9. Это было сделано в рамках эксперимента по лечению агрессивного рака.
Исследователи извлекли иммунные клетки (T-лимфоциты) из крови пациента, пораженного метастазирующим раком легких, а затем использовали CRISPR–технологию для отключения гена, кодирующего белок PD-1.
Последний, как было показано, подавляет иммунитет, способствуя росту опухоли. Ученые культивировали отредактированные клетки, увеличив их количество, а затем ввели их обратно в организм человека. В дальнейшем врачи будут отслеживать состояние испытуемого, чтобы выяснить, поможет ли генная терапия справиться с болезнью.
По словам исследователей, процедура модификации генома прошла успешно, и пациент в ближайшее время получит вторую инъекцию. Кроме того, в испытаниях примут участие еще 10 человек, каждому из которых сделают от двух до четырех инъекций. Каждый доброволец будет наблюдаться в течение шести месяцев в целях проверки, может ли лечение вызвать серьезные побочные эффекты.
CRISPR представляет собой фрагменты ДНК бактерий, которые сочетают в себе повторяющиеся части — короткие палиндромные повторы — и спейсеры. Спейсеры отличаются друг от друга по последовательностям нуклеотидов и располагаются между повторами. Они представляют собой части ДНК, позаимствованной у вирусов или бактерий-паразитов, и отвечают за распознавание подобного им чужеродного генетического материала. Белки Cas9 разрезают гены паразита.